한국다케다제약이 개발한 극희귀질환 치료제 '세프로틴(성분명 사람단백질씨)'이 약제급여평가위원회(이하 약평위) 심의를 통과하며 급여 신설 8부 능선을 넘었다.

또 한국다케다제약은 지난 달 약평위로부터 거부 당한 '제줄라(성분명 니라파립)'의 급여기준 확대 안건에 대해 이의신청을 진행해 심의 결과를 뒤집는데 성공했다.

건강보험심사평가원은 지난 13일 진행된 제6차 약제급여평가위원회 심의 결과를 공개했다.

이날 회의에서는 한국다케다제약이 신청한 세프로틴의 '급여 신설'과 제줄라의 '급여 확대'에 대한 심사가 진행됐다.

먼저 세프로틴은 '선천성 단백질 C 결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병' 치료에 급여 적정성을 인정 받았다.

'단백질 C 결핍증'은 혈전이 발생하기 쉬운 혈액 응고 질환의 일종으로, 그 중 '선천성 단백질 C 결핍증'은 유전자 결함으로 인해 우리 몸에서 자연적으로 생기는 혈전용해제 중 하나인 '단백질 C'가 잘 만들어지지 않아 발생하는 유전질환이다.

신생아 400만명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 알려졌으며, 국내에 보고된 환자는 십수 명(2019년 국가통계포털 기준 13명)에 불과한 극희귀유전질환이기도 하다.

현재까지 중증의 선천성 단백질 C 결핍증 환자에서 정맥혈전증 및 전격자색반병을 예방하거나 이를 완전히 조절할 수 있는 약물 치료법은 없는 상황.

세프로틴은 사람에서 유래된 단백질 C를 농축한 '사람단백질C농축액'으로, 지난 2021년 3월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 받았으며, 그 다음해인 2022년 8월 시판 허가를 승인 받았다.

약평위를 통과한 세프로틴은 국민건강보험공단과의 약가협상(약 60일)과 보건복지부 건강보험정책심의위원회(이하 건정심) 의결 절차를 남겨두고 있다.

또한 이날 약평위는 제줄라의 급여 확대 안건을 재심의해 '급여범위 확대의 적정성이 불분명하다'는 제4차 회의 결과를 뒤집고 통과시켰다.

한국다케다제약은 절제불가 난소암 1차 유지요법에 현재 제줄라의 급여가 적용되고 있는 'BRCA 변이' 대상 환자를 'HRD 양성' 환자로 확대해달라고 신청한 바 있다.

하지만 지난 4월 진행된 제4차 약평위에서 해당 안건은 거부 당했으며, 이후 회사가 이의신청을 진행해 두 달만에 재심의가 이뤄진 것이다.

제줄라는 당초 식약처로부터 절제불가 난소암 1차 유지요법에 올-커머(All-comer)를 대상으로 허가 받았는데, 급여기준은 전체 환자의 약 30%에 불과한 'BRCA 변이' 양성 환자로 제한된 바 있다.

한국다케다제약이 남은 급여 절차를 잘 마쳐 제줄라의 급여 기준이 'HRD 양성' 환자로 바뀌게 되면 급여 대상은 약 50% 수준으로 확대될 전망이다.

한편, 한국비엠에스제약이 신청한 '캄지오스(성분명 마바캄텐)'의 급여 신설 안건은 '재심의'를 통보 받았다.

캄지오스는 작년 5월 식약처로부터 '증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료'에 허가 받았다. 이번이 첫 번째 급여 등재 시도다.