면역 혁신신약개발 바이오기업 샤페론(대표 성승용)이 독자적인 염증복합체 억제 기술 등을 앞세워 바이오USA에서 본격적인 글로벌 진출을 알린다.

샤페론은 바이오USA에 참가는 물론, 발표기업으로도 선정됐다. 샤페론은 현지시간 5일 오후 보스턴 컨벤션 센터(Boston Convention & Exhibition Center)에서 업계 관계자 및 잠재적 파트너사 등을 대상으로 하는 기업소개 발표를 진행한다.

이번 발표에서는 바이오마커 기반 아토피 피부염 치료제 ‘누겔(NuGel)’과 알츠하이머 치매치료제 ‘누세린(NuCerin)’, 나노바디(Nanobody) 이중항체 면역항암제인 ‘파필릭시맙(Papiliximab)’ 등을 소개하고, 개발 현황을 공유할 예정이다.

샤페론은 현재 아토피 피부염 치료제 ‘누겔(NuGel)’의 미국 1b/2상 진입을 준비 중이며, 알츠하이머 치매치료제 ‘누세린(NuCerin)’은 1상을 진행하고 있다. 또 나노바디 이중항체 면역항암제인 ‘파필릭시맙(Papiliximab)’은 전임상 단계다.

성승용 대표는 “이번 바이오USA는 주력하고 있는 파이프라인들의 성과와 잠재력을 적극적으로 알리는 기회가 될 것”이라며, “다수의 파트너링 미팅을 통해 라이센싱 아웃 등 다양한 사업개발 기회를 적극적으로 모색할 계획이다. 이후에도 최근 설립한 미국 자회사 허드슨 테라퓨틱스(Hudson Therapeutics)를 통해 빅파마들과의 공동연구 및 라이센싱 아웃을 적극 추진하겠다”고 밝혔다

샤페론은 성승용 대표가 서울대 의과대학 교수 재직 중인 2004년 Nature Review Immunology에 발표한 세계 최초 염증 개시 이론 DAMP(Damage Associated Molecular Patterns)을 바탕으로 2008년 10월 설립된 기업이다. 이후 혁신적 면역 치료제를 개발을 목표로 아토피 피부염, 알츠하이머 치매, 특발성 폐섬유증 등과 같은 염증성 질환을 치료하는 ‘First in class’ 항염증 치료제를 개발하고 있다.

독자적 염증복합체 억제제 기술 기반 아토피 치료제 ‘주목’

샤페론이 주력 기술 중 하나인 염증복합체 억제 기술로 개발된 염증복합체 억제제는 얀센, 릴리, 화이자 등 다수의 다국적 제약사들이 P2X7 및 NLRP3와 같은 하위 경로의 물질들을 타깃하는 것과 달리 상위 경로에 존재하는 GPCR19을 표적한다. 이를 통해 더 광범위한 효과를 나타낸다는 게 샤페론의 설명이다. 또 GPCR19은 면역 세포에만 주로 존재하기 때문에 샤페론의 염증복합체 억제제는 부작용이 적은 장점을 가지고 있다고도 했다.

샤페론은 전임상을 통해 염증복합체 억제제가 스테로이드와 유사한 수준의 높은 항염증 효과와 더불어 높은 안전성을 확인했고, 이와 더불어 면역조절세포를 증가시켜 추가적인 염증 발현을 억제하는 이점을 가진다는 것도 확인했다.

이러한 기전으로 개발된 샤페론의 경증~중증도 아토피 치료제 ‘누겔’은 2상 중간 분석에서 우수한 효과와 안전성을 보여줬다. 샤페론은 전세계 아토피 시장의 절반을 차지하는 미국시장 진출을 위해 2023년부터 서양인을 대상으로 한 미국 2상에 돌입해, 내년 임상 종료를 기대하고 있다.

이밖에 국내 2상 환자 데이터를 기반으로 혈액 내 바이오마커가 아토피 피부염 환자의 ‘누겔’에 대한 치료 반응성 예측에 유효하게 사용될 수 있음을 확인해 특허를 출원하기도 했다. 이러한 아토피 치료제 작용기전은 ‘유럽 면역학 저널’(European Journal of Immunology) 5월호 표지를 장식하며 제적으로 인정받기도 했다.

‘알츠하이머 치매’‧‘특발성 폐섬유화증’도 글로벌 공동

샤페론은 염증복합체 억제 기술을 이용해 알츠하이머 치매 치료 개발에도 적극적으로 나서고 있다. 샤페론의 누세린(NuCerin)은 경구형 제형의 알츠하이머 치매 치료제로, 전임상 결과 미세아교세포의 염증을 억제하고 치료의 궁극적인 목적인 인지능력 개선을 보였다. 이를 기반으로 2021년 3월 국전약품과 기술 이전을 체결했다. 또 2022년 식약처로부터 IND 승인을 받아 현재 국내 1상을 준비 중이며, 이를 기반해 글로벌 기술 이전을 추진할 계획이다.

특발성 폐섬유화증 치료제로 개발 중인 누세핀은 경구형 제형으로, 전임상에서 위약대비 치료기간 단축, 주요 경쟁품 대비 높은 치료 효과 및 안전성을 입증한 유의한 병리학적 소견과 바이오마커 개선을 확인했다. 이 결과를 바탕으로 2022년 4월 브릿지바이오테라퓨틱스에 글로벌 개발을 위한 기술 이전을 완료하고, 현재 미국 1상을 준비 중이다.

누세핀은 중등도 이상의 환자용 COVID-19 항염증 치료제(주사제형)로도 개발 중이다. 바이러스 자체가 아니라 감염으로 인한 염증신호를 차단하는 원리를 이용, 감염환자의 전신염증을 감소시켜 바이러스의 변이와 무관하게 치료할 것으로 기대되고 있다. 실제로 루마니아의 5개 센터에서 코로나19 폐렴 치료제로 2상을 진행해 효과와 안전성을 확인했다. 이 약은 2022년 신약개발재단(KDDF)로부터 91억원의 임상 개발비를 지원받아, 현재 다국적 2b/3상이 진행 중이다.

샤페론은 누세핀을 조건부 승인을 통해 올해 국내에 출시함은 물론, 글로벌 기술 이전을 통해 글로벌 시장에도 진출한다는 목표다. 누세핀은 인플루엔자 독감 폐렴모델에서도 효과를 확인해, 관련 임상이 진행 중이다.

샤페론 관계자는 “1세대보다 우수한 효과와 안전성을 갖춘 차세대 염증복합체 억제제 연구를 통해 다양한 염증성 질환 치료제를 개발 중”이라며 “4차에 걸친 스크리닝을 통해 기존 1세대 염증복합체 억제제보다 뛰어난 효과와 안전성을 갖춘 약물 후보군 10개를 확보했으며, 이 중 일부 후보물질은 아토피와 비알코올성지방간염 동물모델에서 높은 효과를 보였다. 향후 루푸스 신염, 전신 홍반성 루푸스, 난청, 비알코올성 지방간염 등의 다양한 적응증으로 확대해 나갈 예정”이라고 밝혔다.