사노피의 주 1회 투여 A형 혈우병 치료제 ‘알투비오(성분명 에파네스옥토코그알파)’가 국내에서 희귀의약품으로 지정되며 국내 도입에 속도가 붙게 됐다. 임상시험을 통해 투약주기 연장을 입증한 만큼 국내 혈우병 치료에 변화를 가져올지 주목된다.

식품의약품안전처는 지난 3일 알투비오를 희귀의약품으로 지정했다. 알투비오는 사노피가 개발한 유전자 재조합 방식의 A형 혈우병 치료제로, 반감기를 늘려 투약 주기를 연장했다. 선천성 A형 혈우병 치료제가 국내 희귀의약품으로 지정된 건 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’ 이후 6년만이다.

알투비오는 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 및 소아 A형 혈우병 환자의 출혈 조절 및 예방, 수술 전후 관리를 위한 보충요법(On demand treatment)과 일상적 예방요법(Routine prophylaxis) 약제로 승인받았으며, 현재 일본, 대만 등에서도 허가 받아 시판되고 있다.

국내에서는 아직 품목허가 신청 전으로, 현재 국내에서 한국인을 포함한 가교시험이 진행 중이다. 알투비오가 희귀의약품으로 지정됨에 따라 사노피는 2상 자료를 바탕으로 조건부 허가를 얻고 국내에 조기 출시할 수 있게 됐다.

이번 희귀의약품 지정은 3상 임상시험(XTEND-1) 연구를 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과, 알투비오 투여군은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자군 대비 연간 출혈률(annualized bleeding rates, ABR)이 77% 유의하게 감소했다(p<0.001).

또 알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40IU/dL(%) 이상이었으며, 7일차에도 15 IU/dL로 나타났다. 알투비오 내약성은 우수했으며, 알투비오 투여군에서 항체 발생은 없었다. 알투비오 투여 관련 가장 흔한 이상 반응은 두통, 관절통, 낙상 및 허리 통증이었다.

앞서 희귀의약품 지정 타당성을 심의한 의약 전문가들 또한 알투비오의 효능과 안전성에 대해 긍정적인 의견을 내비쳤다. 지난 4월 9일 원격으로 진행된 중앙약사심의위원회는 환자 수, 제출 자료에 기반한 안전성 및 유효성 등을 고려할 때 알투비오의 희귀의약품 지정이 타당하다고 결론지었다.

해당 중앙약심에서 알투비오는 표준 반감기가 다른 의약품 대비 3~4배 정도 길어 투약주기를 더 연장할 수 있으며, 7일간 제8인자 활성이 10% 이상 높게 유지된 것으로 소개됐다. 제출 자료를 검토한 위원들 또한 출혈 예방 및 치료에서 알투비오의 유효성이 입증된 것으로 봤다.

한 중앙약심 위원은 “환자의 입장에서는 투약 횟수가 감소가 굉장히 중요할 것”이라며 “개선 여부를 살펴보니 투약 횟수가 감소됐다”고 짚었다. 이어 “부작용도 저감됐고 비용도 경감됐으며 특별한 이상사례 보고도 없다”고 평가했다.